瑞领前沿,洞见未来守护血小板,给ITP

编者按

为推动中国ITP的规范诊疗，近期各位出凝血领域的专家学者们齐聚一堂，共话ITP诊疗现状，就当前血小板减少症的前沿信息进行了交流分享。并根据中国最新ITP诊疗指南，结合艾曲泊帕特点及临床应用经验，针对启动ITP二线治疗时机、各类药物优劣势、艾曲泊帕使用方法等问题，进行了讨论。在会议的结尾，各位专家纷纷呼吁艾曲泊帕进入医保，最大程度为患者健康提供支持和保障。

一．艾曲泊帕治疗ITP的时机和适用患者

首先，与会专家对ITP患者治疗中选择艾曲泊帕干预的时机进行了沟通。根据中国专家的观点，GC规范治疗有效后，患者若6个月以上复发，可重复GC方案治疗。若缓解时间在6个月以内，或初始正规糖皮质激素（包括常规泼尼松和大剂量短程地塞米松）无效、糖皮质依赖或不耐受，则不重复GC治疗，可进入二线治疗。我国数据显示，经过上述规范化的GC治疗后，约有30%至40%的患者可能进入二线治疗。另有研究数据提示，提前启动艾曲泊帕二线治疗可令激素治疗无效或反应不佳的患者早期获益。

那么，如何识别需要早期应用艾曲泊帕的患者？哪些临床特征提示患者的不良预后？与会专家认为，巨核细胞形态异常、疲劳症状重、多次复发的cITP均提示对激素反应不佳，估计预后不良，建议早期应用艾曲泊帕，以尽早控制病情、降低复发率、减少有临床意义的出血事件发生。

随后多位专家针对不同类型ITP患者的治疗方案，以及艾曲泊帕在不同类型ITP的治疗方案中的适用性如何、启动时机怎样选择进行了讨论。基于艾曲泊帕治疗ITP患者积累的丰富临床经验，专家指出，艾曲泊帕为ITP患者提供了新的选择。年龄偏大、女性或男性≥45岁，合并血糖或血压偏高的患者，应用激素时间长以后带来的相关问题较年轻患者多一些。与激素相比，艾曲泊帕具有副作用小、安全性相对较高的优点。因此，除了估计预后不良的患者以外，有高血压、糖尿病、骨质疏松等合并症的患者，以及不愿意服用激素的年轻女性可以作为艾曲泊帕早期应用的对象。

二．艾曲泊帕治疗ITP的临床实践

对于如何把握艾曲泊帕在临床实践中的关键。首先应了解艾曲泊帕的药代动力学特点：血小板生成速率与血浆药物浓度呈线性相关。基于此基础特点及两项针对艾曲泊帕的临床研究，专家建议道，艾曲泊帕合适的起始剂量为25mg每日一次，至少每周监测一次血小板计数，持续2-3周，目标血小板计数为50-*/L。若低于50*/L可逐渐加量至最高日剂量75mg；若高于*/L可考虑减量应用。

图1：RAISE研究

艾曲泊帕作为小分子非肽类口服用药，其独特的作用机制可令血小板快速升高，并且持续有效、安全性高。在国内外多项研究中艾曲泊帕对于ITP的疗效得到证实。RAISE研究显示（图1），艾曲泊帕可快速、持久的改善血小板水平，显著降低出血风险，且患者的脾切除状况不影响艾曲泊帕的治疗反应。此外，艾曲泊帕治疗ITP过程中的风险管理，也需要加以 　　版权属《肿瘤瞭望》所有。欢迎个人转发分享。其他任何媒体、网站如需转载或引用本网版权所有之内容须在醒目位置处注明“转自《肿瘤瞭望》”

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