新化疗药物价格虽贵,疗效甚好

在肿瘤内科治疗中,“人财两空”是多数患者的一个大顾虑,因为肿瘤治疗药物十分昂贵,而治疗后的存活时间还很说不好。

过去20年抗肿瘤药物的花费持续增长,药物的推出价格即药物获FDA批准后的厂商设置的价格每年增长达10%。其实,治疗药物昂贵并不只有患者顾虑,很多评论家也认为那些药品厂商的定价有点“过”了,有余名杰出的肿瘤内科医师最近还联名向国会提出申请要求制定一个肿瘤药物“公平定价”的流程。在这样的背景之下,大家都会疑惑药品价格如此昂贵,这些药物是否提供了与之匹配的临床益处呢?也就是说,治疗费用越来越贵,患者生存期到底延长了多少?

看到这里,有人或许会产生疑问,临床试验的结果不就是新药跟原来某药做对比患者的生存期提升了多少吗?其实,在实际临床实践中的临床获益跟临床试验里观察到的是不一样的。主要有以下一些原因:1、临床试验的治疗有着临床协议的严格指导,而真实临床中的治疗模式各异,存在治疗更改、组合等很多种情况;2、肿瘤内科医生已经知道怎样更好地管理毒副反应,能使患者比临床试验时更长期地使用某药物;3、肿瘤内科医生可以也经常将某种药物应用于其3期临床试验时排除在外的患者类型中;4、临床试验时的研究对象比临床实践中的患者的依从性要好;5、临床试验时患者通常不考虑治疗费用的问题。综上所述,我们就会理解为什么临床试验的结果还不足以回答前面提出的问题。

所幸,九月发表在《HealthAffairs》期刊上的一个研究分析了SEER数据库中的有关数据,评估了-和-时间段内新的抗肿瘤药物在转移性乳腺癌、肺癌、肾癌、慢性粒细胞白血病CML中产生的价值。最终发现虽然治疗花费大幅增加,但是患者治疗后的预期寿命也是显著增加的。

这项研究由埃默里大学卫生政策及管理系的Howard教授完成。研究者限制被研究的对象为转移性肿瘤患者,需要接受系统治疗(口服或静脉注射药物)而非手术治疗或放射治疗。这样就保证最终的结果确实是药物治疗和生存受益的变化之间的联系。研究共纳入包括转移性乳腺癌、肺癌、肾癌、慢性粒细胞白血病四种肿瘤类型的例患者,其中大多数为肺癌患者。这些患者中25,例患者在-年间诊断,47,例在-年间诊断。

主要研究结果

转移性乳腺癌:

-年间转移性乳腺癌治疗共获批了11种药物,这一时间段,医疗花费上升了72,美元,期望寿命延长了13个月。没有使用新药治疗的患者期望寿命增加了2个月,这一增加可能是支持性治疗的改善以及领先偏倚,这部分患者的医疗花费增加了美元。

肺癌:

预期寿命增加了3.9个月,治疗费用增加了23,美元,而没有接受新药物治疗的患者基本没有改变。

肾癌:

肾癌患者预期寿命增加了7.9个月,费用增加了44,美元。肾癌的口服药自年开始逐渐获批,这个数据还不能充分反映这些新药物的治疗潜力,因为在这个研究的时间段这些药物还没有广泛应用。

慢性粒细胞白血病:

该部分患者的生存期延长最为显著,可达22.1个月,并且这一获益最大可能来自年引入临床的格列卫(伊马替尼,诺华制药公司)。患者的治疗花费增长了,美元。

尽管诊断为转移性乳腺癌、肾癌或肺癌的患者的预期寿命有所提高,但总的来说,这一生存获益仍然很低,尤其是肺癌。因此,未来的研究和开发的药物有很大产生实质性获益的潜力。并且,因为研究仅限于年前接受治疗的患者,年之后批的新药的影响没有包括在内。之后新批准的各种靶向治疗和免疫治疗药物的获益并不包括其中。此外,本文主要







































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