年轻新诊断MM美法仑移植vs化疗来

医脉通导读

最近，发表于Leukemia上的一项汇总分析表明，美法仑联合自体干细胞移植（ASCT）可作为年轻新诊断MM患者的标准治疗方案。

多发性骨髓瘤（MM）是恶性浆细胞病中最常见的一种类型，中位诊断年龄为70岁，但右35%的患者发病时年龄小于65岁。过去的数十年中，随着新型药物（如来那度胺、沙利度胺和硼替佐米）的开发及应用，MM预后已显著改善。对于体质较好且适宜大剂量治疗的患者而言，标准治疗是新型药物为基础的诱导治疗和大剂量化疗后进行自体干细胞移植（HDT-ASCT）的巩固治疗；对于年老/较虚弱的患者而言，标准治疗是传统的化疗或类固醇联合新型药物。

最近，发表于Leukemia上的一项汇总分析表明，美法仑联合自体干细胞移植（ASCT）可作为年轻新诊断MM患者的标准治疗方案。对于新诊断的多发性骨髓瘤（MM）患者而言，与化疗联合来那度胺（CC+R）一线治疗相比，自体移植（ASCT）延长了患者的无进展生存期1（PFS1）；在首次复发时，挽救ASCT仍可能成功挽救未接受ASCT一线治疗的MM患者。

研究细节

为了评估ASCTvsCC+R一线治疗的长期获益以及挽救ASCT对经CC+R治疗后MM患者影响，研究人员对2项3期试验（RV-MM-和EMN-）进行了汇总分析，结果发表于Leukemia上。这两项3期试验中，骨髓瘤患者（年龄小于65岁）被随机分配至2个周期的美法仑mg/m2和ASCT（n=）组或化疗联合来那度胺（n=）治疗组。主要终点是PFS1、PFS2和总生存率（OS）。

研究人员表示，新型药物如沙利度胺、硼替佐米和来那度胺显著改善了骨髓瘤患者的生存预后，这就提示MM可能不应用大剂量治疗或大剂量治疗可作为有效的挽救治疗方案。

图PFS1(a)，PFS2(b)和OS(c)

汇总分析显示，中位随访46个月，与化疗联合组相比，美法仑+ASCT组的PFS1明显延长了约1.5年（中位值，42vs24个月），PFS2提高20%左右（4年：71%vs54%）。研究人员表示，PFS2改善意味着复发后仍可保持着首次缓解期间观察到的获益。对于某些患者，ASCT可能不再适用于复发治疗，甚至在首次复发时也不能带来生存获益。

另外，移植组比化疗组4年时的OS率更大（84%vs70%）。研究人员注意到，不管是预后好还是预后不良的患者，均可观察到这种生存获益。

化疗联合组中，半数以上（53%）的患者在首次复发时接受了挽救ASCT治疗，而相比之下，ASCT一线治疗明显降低了患者的死亡风险。

研究结论

总之，这些数据证实了美法仑+ASCT可作为年轻新诊断MM患者的标准治疗方案。目前，研究人员正在评估硼替佐米+来那度胺或美法仑的治疗价值；探讨单克隆抗体的后续研究将进一步明确ASCT的应用价值和应用时机。

参考文献：ASCTStandardforNewlyDiagnosedYoungMyelomaPatients.CancerNetwork.